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美国抗盲基金会资助开发 "粘糊"基因疗法
2012-02-25 14:36:08   来源:来源:生物谷 作者:mumu    评论:0 点击: 特大

  逆转失明的秘密可能在于浮游藻类蓝-绿藻类的DNA,为了更精确些,抗盲基金会提供给 RetroSense Therapeutics250万美元资助,其中 RetroSense Therapeutics是为保存视力而将藻类基因传递到视网膜这类治疗方法的开发者。他希望在两到四年内推出一种基因疗法的临床试验,当碰到一些里程碑样的结果时抗盲基金会将投资额外的资金。

  RetroSense的基因疗法已用于比视锥视杆细胞存活更长的视网膜神经节细胞,其中视锥视杆细胞通常是提供视力的细胞,被丧失则引起诸如视网膜色素变性与黄斑退行性变性一样的严重视网膜变性。治疗方法包含有一个名为channelrhodospin-2的藻类基因拷贝,这个基因使神经节细胞具有光感性。通常情况下,神经节细胞不提供视力,更确切地说,他们帮助精调由视锥视杆细胞产生的视觉信息。

  "这个被称为视觉遗传学(optogenetics)的研究领域是一种保留严重视力丧失或完全失明患者视力的具广阔前景和创造性的方法",抗盲基金会首席研究专家Stephen Rose博士说,"RetroSense有特别的技术 ,它在实验室研究已取得鼓舞人心的结果。我们很乐意在这个公司将治疗方法推进为临床试验的努力中支持它。

  包括RetroSense公司疗法在内的视觉遗传学治疗的一大优势是它们很可能作用于大量视网膜色素变性,因为它们不依赖于致病的遗传缺陷。"支持对许多人有潜在益处的治疗方法是鼓舞人心的",Rose博士说。

  RetroSense公司已经声明它的治疗方法保留了视网膜高度变性小鼠的视力。为寻求FDA授权的I期临床试验,公司将进行确认此治疗方法安全性与效果的额外研究。因为有大量发表的关于视力保留上视觉遗传学成功的科研报道,RetroSense对推动入临床试验的时间范围很乐观。

  此公司的基因疗法也使用了一个腺病毒相关载体(AAV)来将治疗性基因传送至视网膜细胞。迄今,这项技术在Leber先天性黑矇患者基因疗法的视力保留临床试验中已发挥了很好的作用。在这些研究中,已成功治疗了40多例患者。

  抗盲基金会也资助了一项复原视锥细胞的视觉遗传学治疗项目,其中视锥细胞是视网膜中提供颜色视觉与中心视觉的细胞。基金会资助的视网膜变性疾病研究巴黎研究中心主任José-Alain Sahel博士和瑞士生物医学研究之脊髓小脑性共济失调研究所Botond Roska博士主持此研究。

责任编辑:英子

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